Ekonomi

Ubat itu mempunyai harga senarai US$2.125 million setiap rawatan, menjadikannya ubat paling mahal di dunia pada 2019.[24] Pada suku penuh pertama, catatan jualan AS$160 juta telah direkodkan.[25]

Di Jepun, ubat itu disediakan melalui sistem penjagaan kesihatan awam pada 20 Mei 2020, menjadikannya ubat paling mahal yang dilindungi oleh sistem penjagaan kesihatan awam Jepun.[26] Majlis Perubatan Insurans Sosial Pusat yang bertanggungjawab untuk meluluskan jadual bayaran ubat universal di Jepun, telah merundingkan harga turun kepada ¥167,077,222 (lebih kurang USD 1,530,000) bagi setiap pesakit.[27][28]

Kontroversi

Pada bulan-bulan sebelum kelulusan ubat oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA), seorang penyalur maklumat memberitahu Novartis bahawa kajian tertentu mengenai ubat tersebut telah dicemari manipulasi data.[29] Novartis memecat dua eksekutif AveXis yang ditentukannya bertanggungjawab terhadap manipulasi data yang didakwa, tetapi memaklumkan kepada FDA tentang isu integriti data hanya pada Jun 2019, sebulan selepas kelulusan ubat itu.[29] Kelewatan itu mendapat kecaman kuat daripada FDA.[30] Pada Oktober 2019, syarikat itu mengaku tidak memaklumkan kepada FDA dan Agensi Ubat Eropah (EMA) selama tujuh bulan mengenai kesan toksik daripada formulasi intravena yang diperhatikan dalam haiwan makmal.[31] Disebabkan isu manipulasi data, EMA menarik balik keputusan mereka untuk membenarkan penilaian pantas ubat.[32]

Pada Disember 2019, Novartis mengumumkan bahawa ia akan menderma 100 dos onasemnogene abeparvovec setahun kepada kanak-kanak di luar AS melalui loteri global. Keputusan itu, yang telah didakwa oleh Novartis berdasarkan cadangan oleh ahli bioetika tak ternama,[33] dikritik kuat oleh Suruhanjaya Eropah,[34] beberapa pengawal selia penjagaan kesihatan Eropah[35] dan kumpulan pesakit yang melihatnya sebagai membebankan, suboptimum, dan boleh dipersoalkan dari segi etika.[36] Novartis tidak berunding dengan keluarga atau doktor sebelum mengumumkan skim itu.[37][38]